专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成温州市某某人力咨询厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成温州市某某人力咨询厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 9月17日,抚顺市顺城区市场监管局发布关于“鸡皮排骨”网络投诉调查通报。 9月16日21时许,接到投诉人网络投诉“鸡皮排骨”后,抚顺市、区市场监管局高度重视,连夜组织调查组深入涉事饭店开展现场调2024-09-20
英伟达重挫9.5%,市值抹去2789亿美元创美股之最,发生了什么?
9月3日周二,在美股长周末归来的9月份首个交易日,“惨烈”成为对其颇为贴切的形容词,“暴跌”又可以引述全天领跌的英伟达及背后一众芯片股。英伟达跳空低开2.8%,此后一路走低、收跌9.5%,股价下逼102024-09-20大众:若欧盟对华电动汽车征税,旗下CUPRA品牌恐将“全军覆没”
IT之家 9 月 4 日消息,北京时间 3 日晚,大众汽车 CUPRA 品牌 CEO Wayne Griffiths 告诉路透社,若欧盟委员会向 CUPRA 旗下纯电 SUV Tavascan 加征2024-09-20- 导语:在国内所有的AI技术服务商当中,商汤可以算是最特殊的一个。8月27日,港股上市的AI科技公司商汤科技00020.HK),发布了2024年中期业绩公告。财报显示,2024年上半年,公司总体收入为12024-09-20
- 记者今天从公安部获悉,今年以来,全国公安机关共立案侦办侵权假冒犯罪案件2.1万起,会同相关部门联合开展电动自行车、消防产品、儿童玩具等重点领域行业整治,全力防控质量安全风险,筑牢质量安全防线。今天2024-09-20
- 新车赏在8月30日开幕的2024成都车展上,阿维塔品牌第三款车型阿维塔07开启全球首秀,并同步开启预售。 阿维塔07是阿维塔品牌首款纯电增程双动力车型,同时也是阿维塔CHN战略长安汽车+华为+宁德时代2024-09-20
最新评论